Läkemedelsstudier

Utveckling av ett läkemedel

Utveckling av ett nytt läkemedel är en lång och komplicerad process som tar mellan 10-15 år. I detta arbete deltar ett stort antal personer inom olika områden. Först föds idén om hur ett medicinskt behov skulle kunna tillgodoses. En substans med en kemisk struktur som förväntas ha de rätta egenskaperna väljs ut för vidare utveckling. Substansens effekt på olika vävnader och organ undersöks. Man studerar också hur substansen tas omhand av kroppen. Dessa studier görs på vävnader och cellkulturer i provrör och på försöksdjur. Innan substansen kan börja ges till människor måste man också fastställa att den tolereras väl och inte har oönskade effekter.

Kliniska studier

I prekliniska försök undersöker man om en ny läkemedelssubstans tolereras av djur. Om detta är fallet övergår man till kliniska studier på människa. Ordet klinisk syftar på att undersökningarna sker på klinik. Där studeras läkemedlets effekt och säkerhet hos friska försökspersoner och patienter. Alla kliniska prövningar kräver godkännande av en etisk kommitté som bedömer om det är etiskt försvarbart att pröva det blivande läkemedlet på människa.

Kliniska studier indelas i följande olika faser:

Fas I

Fas I studier innebär att substansen ges till friska frivilliga försökspersoner för att undersöka hur personerna reagerar på läkemedlet och hur läkemedlet tas omhand av kroppen. Man undersöker 20-50 personer och dosen ökas successivt under prövningens gång. Försökspersonerna som ingår i studien informeras både skriftligt och muntligt om hur undersökningen går till och ger sedan sitt medgivande till att frivilligt delta.

Fas II

Om fas I studierna utfaller positivt kan det blivande läkemedlet prövas på frivilliga patienter som är drabbade av den sjukdom man vill behandla. Syftet är framför allt att fastställa en lämplig dos men också att söka efter biverkningar och få en föraning om effekten. Dessa studier kallas fas II studier och försöksgruppen brukar utgöras av mellan 50 och 100 patienter. Det blivande läkemedlet jämförs med overksamma tabletter (placebo) eller med redan godkända läkemedel. Många gånger utförs studien på flera sjukhus i landet och i flera länder och kallas då för en multicenter studie. Först efter fas II studien vet man om den nya substansen kan vara ett medicinskt framsteg.

Fas III

Om läkemedlet visat sig säkert och effektivt i tidigare studier övergår man till fas III studier där en mycket stor grupp patienter testas. Nu vet man vilken dos som ska ges och hur den ska ges. Man känner också till vilka biverkningar man kan förvänta sig. På samma sätt som i fas II studier jämförs det blivande läkemedlet med placebo eller med redan godkända läkemedel. Inte förrän fas III studierna är avslutade och utvärderade kan man säkert veta om läkemedelssubstansen uppfyller alla krav som ställs på en ny medicin.

Fas IV

Efter det att ett läkemedel har godkänts av läkemedelsmyndigheten och lanserats på marknaden förekommer ofta att ytterligare kliniska studier genomförs inom det användningsområde som produkten redan har godkänts för. Syftet med sådana fas IV studier är att optimera läkemedlets användning. Exempel på fas IV studier är undersökningar för att studera långsiktiga behandlingseffekter och biverkningar, samt fastställa hur effekten påverkas om läkemedlet kombineras med andra läkemedel.