Blodstamcellstransplantation vid MS
Sammanställning

I många länder har blodstamcellstransplantation utförts vid svåra fall av sekundärprogressiv MS. Sjukdomsaktiviteten reduceras, men den kliniska förbättringen har inte varit påtaglig. En sammanställning har gjorts över de erfarenheter som finns hittills och slutsatsen är att transplantation bör reserveras för aggressiv, skovvis förlöpande MS.

MS uppträder i två skilda faser. En fas med skov och återhämtningsperioder och en fas med successivt tilltagande funktionsstörning. I vissa fall uppträder det sistnämnda förloppet från början (primärprogressiv MS).

Autolog blodstamcellstransplantation

Autolog blodstamcellstransplantation (transplantation av patientens egna stamceller) kan medföra remission av autoimmun sjukdom och används som rutinbehandling vid vissa maligna blodsjukdomar. I många länder har man sedan ett decennium använt denna behandling på vissa patienter med MS, dock inte i Sverige. Syftet har varit att med immunhämmande läkemedel slå ut det felprogrammerade immunsystemet som ger upphov till sjukdomen och därefter återtransplantera patientens egna blodstamceller för att åstadkomma ett nytt immunsystem.

Allogen blodstamcellstransplantation

Allogen blodstamcellstransplantation (transplantation av stamceller från en givare) torde vara att föredra eftersom man inte kan utesluta att patientens egna återtransplanterade stamceller bibehåller programfelet som ligger bakom sjukdomssangreppet. Riskerna vid allogen blodstamcellstransplantation gör dock att den inte kan försvaras vid MS, som till skillnad från maligna blodsjukdomar i regel inte är en livshotande sjukdom.

Begränsad klinisk effekt vid sekundärprogressiv MS

Alla former av blodstamcellstransplantation har visat en påtaglig effekt på sjukdomsaktiviteten vid MS. Trots detta har den kliniska förbättringen hos flertalet behandlade patienter varit begränsad. Detta bedöms bero på att man i huvudsak valt att transplantera patienter med långt gången sekundärprogressiv MS där återhämtningsförmågan i CNS är begränsad.

I en europeisk sammanställning av 85 behandlade patienter befann sig 60 patienter i sekundärprogressiv fas, 22 hade primärprogressiv sjukdom medan endast 3 patienter hade skovvis förlöpande MS. Av de båda förstnämnda grupperna var 78 respektive 66% fria från ytterligare progress vid 3-årsuppföljningen. Förbättringar var ovanliga.

En rapport från Chicago omfattar 14 patienter med sekundärprogressiv MS, 8 med primärprogressiv MS och 1 patient med sjukdom i skovfas. Hos merparten av patienterna bromsades progressen, men endast hos den patient med skovvis förlöpande MS sågs en stadigvarande påtaglig förbättring.

I Archives of Neurology har en översiktsartikel publicerats över de erfarenheter man idag har av blodstamcellstransplantation vid MS. Slutsatsen är att om autolog blodstamcellstransplantation vid MS ska komma ifråga bör den reserveras för aggressiv, skovvis förlöpande sjukdom med kort sjukdomsduration.

Blodstamcellstransplantation alltmer riskfri

Blodstamcellstransplantation kan medföra allvarliga komplikationer, främst efter den behandling som syftar till att hämma det egna immunsystemet innan transplantationen genomförs. Initialt uppträdde komplikationer inklusive dödsfall i relativt hög frekvens, men proceduren har nu blivit alltmer riskfri med tilltagande erfarenheter hos behandlingsteamen.

Första fallet i Sverige

Våren 2004 utfördes för första gången blodstamcellstransplantation vid svår MS vid Akademiska sjukhuset i Uppsala. Patienten var en 30-årig kvinna med mycket hastigt förlöpande MS med frekventa skov och snabb funktionsnedsättning. Förbättring inträdde mycket snabbt efter genomförd blodstamcellstransplantation och patienten är idag nästan helt återhämtad. Inte heller magnetkameraundersökning visar idag tecken till sjukdomsaktivitet.

Två större studier planeras

MIST (Multiple Sclerosis International Stem Cell Transplant Trial) är en klinisk studie av blodstamcellstransplantation vid MS som ska genomföras i Nordamerika. En annan planerad studie är ASTIMS (Autologous Stem Cell Transplantation in MS) där blodstamcellstransplantation ska jämföras med effekten av mitoxantronbehandling under sex månader.